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“天价抗癌神药”CAR-T上市一周年:已治疗超过200名患者 复星凯特公布最新商业化发展规划
作者:管理员    发布于:2022-06-19 15:57:51    文字:【】【】【
每经记者:许立波 每经编辑:陈俊杰

在中国首个CAR-T细胞治疗产品奕凯达(阿基仑赛注射液)即将上市一周年之际,复星医药(SH600196,股价42.18元,市值1081亿元)携手复星凯特共同举办了“CAR-T日”系列科普活动。

此前,CAR-T在被寄予厚望的同时,120万左右的治疗价格也让不少患者望而却步。

6月16日,在线上分享中,复星凯特CEO黄海介绍,公司正在不断加速奕凯达产品商业化的进程。一方面积极推动创新支付模式落地,另一方面积极拓展CAR-T治疗中心的覆盖。

上市一年已治疗超过200名患者
淋巴瘤是最常见的血液肿瘤,但传统治疗手段对淋巴瘤效果不佳,一项对603例复发/难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤(DLBCL)患者进行的汇总分析结果显示,患者的临床缓解率只有26%,中位总生存期仅6.3个月。

去年6月,奕凯达成为国内首个获批上市的CAR-T细胞治疗产品,适用于治疗二线或以上系统性治疗后复发/难治性大B细胞淋巴瘤(LBCL)成人患者。该产品是复星凯特引进美国Kite(吉利德科学旗下公司)的CAR-T产品Yescarta,并获授权在中国进行本地化生产的靶向CD19自体CAR-T细胞治疗产品。根据复星凯特方面提供的数据,奕凯达在中国上市一周年,已惠及超过200位LBCL中国患者。

在线上分享中,上海交通大学医学院附属瑞金医院血液科主任医师王黎教授介绍,截至目前,瑞金医院已通过商业化CAR-T产品治疗了超过30名患者,在治疗阶段可评估的患者有19个,客观缓解率(ORR)高达94.7%,完全缓解率(CR)高达63.1%。

此外,王黎教授补充道:“CAR-T细胞治疗产品是个人定制药品,受患者基因型、免疫功能和疾病状态等因素影响,治疗效果会因人而异。但是以目前临床治疗情况而言,CAR-T疗法显著提高了血液肿瘤患者缓解率及总生存期,为患者带来治愈的可能。”

“瑞金医院开展了CAR-T全流程管理,患者如果达到了化疗耐药难治的地步,我们会首先进行CAR-T多学科会诊,这个会诊会纳入神经科医生、肾脏科医生、放疗科医生,还有后续跟CAR-T有关的影像学,包括病理科的多学科讨论,我们会给CAR-T患者制定完善的全流程,包括CAR-T前的桥接治疗,我们会进行CAR-T回输,以及CAR-T后的合并用药的维持治疗。”王黎教授介绍,经过全流程的管理以后,患者总有效率达到94.7%,比国外的ZUMA-1研究和美国的真实世界的结果都高出了很多,CR率也达到了63.1%,目前瑞金医院也在探索对CAR-T治疗失败的患者,如何进一步治疗来改善他们后续治疗的缓解率。

更多扮演“兜底”角色
据了解,CAR-T细胞疗法是一种利用人体自身免疫系统进行的个体化治疗方法,目前已获批上市的CAR-T细胞治疗产品仅适应于血液肿瘤患者。该疗法通过导入能识别肿瘤特异抗原的受体基因(CAR),帮助T细胞恢复特异杀伤活性。这些改造后的T细胞经体外培养扩增后回输到患者体内。相当于一群经过升级改造的“特种兵”,装备了能够追踪目标的“特制武器”,一旦遇见表达相应抗原的肿瘤细胞,便会被激活并再次扩增,更加精准地消灭肿瘤细胞。

尽管在大B细胞淋巴瘤(LBCL)上效果显著,甚至在上市之初被冠以“抗癌神药、一针治愈”等称号,但需要指出的是,首先,目前CAR-T疗法并非一线治疗手段,更多扮演了“兜底”的角色。另外,获批的疗法主要用于传统治疗无效的淋巴瘤病人,尤其是复发难治的患者。

此外,CAR-T细胞输注完之后还需要密切注意患者的相关毒副反应,比如细胞因子释放综合征(CRS)和神经系统毒性综合征(ICANS)。在毒副反应中,CRS较为常见,表现为高烧、恶心、肌肉疼痛等炎症反应,有时还会出现氧饱和度或血压下降、呼吸困难等问题;部分病人也会出现中枢神经系统的问题,表现为手抖、意识、表达,或者定向力方面出现障碍。

王黎教授分享了一位患者的神经系统检测评估记录,这项记录是在患者CAR-T回输后进行的,通过让患者写下一句完整的、包含主谓宾的句子以识别患者是否存在神经毒性反应。从记录中可以看到,在最初的几日,患者的句子写得非常完整也清晰可见,“今天小陈来看我,我很开心。”但是在第6天出现震颤和肢体颤抖以后,她的字体已经无法辨认,直到第11天震颤稍微改善以后,我们能看清她的字体“我今天很开心。”到第14和第17天,她的字体又恢复到正常的水平,震颤就消失了。

“对于那些难治的患者,我们是通过多学科合作来保证患者治疗的有效率的,并尽可能降低他的毒副反应的发生率。通过多学科讨论,采取最佳的联合治疗方案,争取在CAR-T回输前把他的肿瘤负荷进一步降低下来,或者把肿瘤活性降低下来,这样出现神经毒性以及CRS反应就会轻很多。”王黎教授说。

未来仍将重点提升药品可及性
对于大多数普通患者来说,120万左右的CAR-T治疗无疑是“天价”。资料显示,诺华用于治疗白血病的Kymriah定价为治疗一次47.5万美元;吉利德用于治疗B细胞淋巴瘤的Yescarta治疗费用定价为治疗一次37.3万美元;复星凯特的阿基仑赛零售价约为120万元/袋(约68ml)。复杂的制造和供应链,高度定制化的药品制备过程,是CAR-T难以惠及广大患者的几个关键障碍。

未来,不断提升药物可及性仍是复星凯特的工作重点之一。复星凯特CEO黄海于线上介绍,公司正在不断加速奕凯达产品商业化的进程。一方面,复星凯特积极推动创新支付模式的落地,减轻患者经济负担,截至5月25日,奕凯达已被纳入30多个省市的惠民保;另一方面,复星凯特积极拓展CAR-T治疗中心的覆盖,截至5月末,奕凯达备案的治疗中心已达80多家,满足不同省市复发/难治性大B细胞淋巴瘤患者就近医治的治疗需求。

而在研发方面,复星凯特也在扩展奕凯达的更多适应症、发展新靶点新技术并加速实体瘤领域研发进程。今年6月,奕凯达针对二线治疗大B细胞淋巴瘤的临床试验申请(IND)获NMPA受理。除了更多适应症的拓展外,复星凯特第二款CAR-T细胞治疗产品FKC889(用于治疗既往接受过二线及以上治疗后复发/难治性套细胞淋巴瘤(r/r MCL)成人患者,已于2022年3月获批于中国境内开展临床试验。此外,复星凯特也正在加速推进针对实体瘤的5个临床前项目,致力于弥补实体瘤应用上存在的巨大空白。

每日经济新闻

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